08-02-2020 / 12:51 h EFE

Un grupo de investigadores de la Universidad Autnoma de Madrid (UAM) participan en un estudio internacional que propone una nueva estrategia para paliar las alteraciones neurolgicas del sndrome de Allan-Herndon-Dudley, una enfermedad rara que provoca discapacidad intelectual grave y problemas de movimiento, y que podra ser tratada con una va directa al cerebro.

Los resultados, publicados en la revista internacional PLoS One, suponen un importante avance en la bsqueda de terapias para esta enfermedad, segn recoge la UAM en una nota.

El sndrome de Allan-Herndon-Dudley es una enfermedad rara que solo afecta a varones, causada por mutaciones inactivantes en la protena transportadora de hormonas tiroideas MCT8.

Ello hace que los pacientes presenten un retraso global del desarrollo, discapacidad intelectual y falta de adquisicin del lenguaje, y en algunos casos epilepsia, con graves trastornos del movimiento que evoluciona a tetraplejia espstica, aade la UAM.

Ahora, investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Cientficas (CSIC), la UAM, y el Centro de Investigacin en Red para Enfermedades Raras (Ciberer), en colaboracin con la Universidad de Chicago, han probado un nuevo tratamiento directo en el cerebro en un ratn modelo para el sndrome de Allan-Herndon-Dudley.

En la actualidad no existe un tratamiento efectivo para paliar la sintomatologa neurolgica de la enfermedad y el problema principal radica en la dificultad de los tratamientos para acceder al interior del cerebro, debido a la existencia de barreras protectoras, explican los investigadores.

Por eso, en este caso se ha optado por utilizar una va directa al cerebro, la intracerebroventricular, para asegurar la entrada del frmaco.

Tambin defienden que, aunque la administracin de frmacos directa al cerebro mediante bombas de infusin puede parecer una ruta de administracin invasiva, se utiliza en la prctica clnica de forma segura para el tratamiento de tumores desde hace aos.

 
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