25-11-2020 / 12:31 h EFE

Un estudio ha confirmado los beneficios del fármaco leriglitazona para tratar la ataxia de Friedrich, una enfermedad rara caracterizada por una descoordinación progresiva en el movimiento, que afecta a entre dos y cuatro personas de cada 100.000 y para la cual no hay de momento una cura efectiva.

El estudio, publicado en la revista Neurobiology of Disease, señala que este fármaco, suministrado por vía oral, mejora la coordinación motora afectada como consecuencia de la pérdida de frataxina, la proteína causante de la enfermedad.

Los primeros síntomas de la ataxia de Friedreich acostumbran a aparecer durante la preadolescencia y se van agravando con la edad y, normalmente, antes de los 20 años las personas que padecen la enfermedad ya tienen que utilizar silla de ruedas.

Pilar González-Cabo, investigadora del CIBERER y responsable del proyecto, ha explicado que en laboratorio han realizado un ensayo preclínico en un modelo de ratón de la ataxia de Friedreich y, tras administrar por vía oral la leriglitazona a los ratones, "hemos observado una mejora de la función motora".

"Este resultado es muy esperanzador de cara a un futuro uso terapéutico de la leriglitazona en los pacientes", ha indicado la investigadora, según informa en un comunicado el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).

Los siguientes pasos en la investigación son ver los resultados de los ensayos clínicos que está llevando a cabo Minoryx Therapeutics y seguir aportando evidencias moleculares de mejora de las alteraciones celulares que se producen por falta de frataxina.

La leriglitazona, que se suministra por vía oral, tiene un efecto antioxidante, antiinflamatorio y neuroprotector. Actualmente el fármaco se encuentra en fase II avanzada en los ensayos clínicos.

Este fármaco, según el estudio, mejora las deficiencias de pérdida de frataxina en los modelos celulares y animales de esta dolencia, que se produce por deficiencia de los niveles de frataxina, que conduce a la disfunción mitocondrial con afectaciones neurológicas y cardíacas.

La investigación es una colaboración entre la empresa Minoryx Therapeutics y el grupo de investigación que lidera Federico Pallardó en el Departamento de Fisiología de la Facultad de Medicina y Odontología de la Universitat de València-INCLIVA, perteneciente al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).

También colaboran el Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo, de la Universidad de Lleida (UdL) y el Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida), y el Departamento de Pediatría y Neurología del The Children's Hospital of Philadelphia.

 
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